Združenie tak vníma toto stretnutie ako príležitosť sprístupniť zdravotnú starostlivosť pacientom, ktorí nemajú inú možnosť.
Čítajte viac Čo sú zriedkavé choroby? Približne 80 % z nich má pôvod v DNA
„Napriek tomu, že účinnosť lieku Voxzogo bola preukázaná klinickými štúdiami a v praxi sa úspešne používa v mnohých krajinách, vrátane Českej republiky, slovenské deti k nemu stále nemajú prístup,“ upozornilo združenie Palčekovia a doplnilo, že rodičia sú tak nútení hľadať možnosti v zahraničí alebo sa nečinne prizerať na to, ako ich deťom uniká posledná šanca na efektívnu liečbu. Ministerstvo zdravotníctva a BioMarin tak podľa združenia stoja pred rozhodujúcim krokom. „Ministerstvo má príležitosť ukončiť roky neistoty a zabezpečiť, aby Slovensko nebolo krajinou, kde pacienti musia bojovať za základnú zdravotnú starostlivosť,“ podotklo združenie s tým, že spoločnosť BioMarin zase môže ukázať úprimnú snahu o riešenie a pristúpiť k dohode, ktorá by zabezpečila dostupnosť lieku.
Občianske združenie Palčekovia verí, že k dohode dôjde, a liek Voxzogo sa stane dostupným pre slovenské deti, ktoré trpia achondropláziou. „Ministerstvo zdravotníctva a spoločnosť BioMarin tak majú možnosť ukázať, že zdravie pacientov je pre nich skutočnou prioritou,“ uzavrelo združenie.
Achondroplázia je forma dedičnej disproporčnosti postavy. Vyskytuje sa u jedného z 15-tisíc novorodencov. Achondroplázia je charakteristická abnormálnym rastom kostí, ktorý sa prejavuje malou postavou s disproporčne malými rukami a nohami, veľkou hlavou a charakteristickými črtami tváre so zaobleným čelom a nevyvinutým koreňom nosa. V detstve je typický nízky krvný tlak, vývin motoriky je často oneskorený. Inteligencia a dĺžka života sú zvyčajne normálne.